Dopamin är en signalsubstans som hjärnan använder för att skicka signaler mellan hjärncellerna. Vid Parkinsons sjukdom dör de celler som tillverkar dopamin. Det leder till att hjärnan får det svårt att kontrollera de nervsignaler som styr kroppens rörelser. Den sjuke blir stelare i musklerna, börjar skaka och får sämre balans.

Sjukdomen kommer smygande och med tiden får man det allt svårare att gå och röra sig som vanligt. Man drabbas även av trötthet och en slags mental tröghet. Det finns läkemedel som lindrar symptomen men efter femton till tjugo år avtar medicinernas goda effekt. Forskarna har därför länge arbetat på att ta fram nya behandlingsmetoder.

Nya behandlingsmetoder behövs

En metod är cellterapi där man försöker ersätta de förstörda dopamincellerna med nya friska celler. I slutet av 80-talet började man att transplantera in dopaminceller från aborterade foster i hjärnan på patienter med Parkinson. Men försöken lades länge på is eftersom forskningsfältet stötte på många hinder och tillgången på foster är väldigt begränsad. Utmaningen har istället varit att hitta andra sätt att tillverka dopaminceller i de mängder som behövs för att kunna behandla många personer med Parkinsons sjukdom. Och nu har genombrottet äntligen kommit.

Odlade dopaminceller lika bra

I en studie som publiceras i dag i den vetenskapliga tidskriften Cell Stem Cell, har forskare vid Lunds universitet, visat att det går att tillverka fullt fungerande dopaminceller från stamceller från befruktade ägg. I försöken, som utförts i råttmodeller av Parkinsons sjukdom, kunde forskarna se att de mänskliga nervcellerna som odlats fram från stamceller fungerade lika bra som de dopaminceller som finns naturligt i vår hjärna.

Förnybar källa

– Det här är ett av de största genombrotten som har skett de senaste 20 åren när det gäller att ta fram fungerande dopaminceller från en förnybar källa. Man kan säga att det blir en form av fabrik av dopaminceller eftersom de här stamcellerna vi använder har en obegränsad förmåga att dela sig. Så nu kan vi producera så mycket celler vi vill i laboratoriet som man sedan kan använda på patienter, säger docent Malin Parmar som leder forskargruppen i Lund. 

Farhågan är att stamcellerna inte är tillräckligt stabila och att de fortsätter att dela sig efter en transplantation.

– Vi har studerat cellerna så länge som det går i djurförsök, det vill säga drygt ett halvår och de visar sig vara mycket stabila och mognar på samma sätt som de celler som kommer från aborterade foster. Vi har inte sett några tecken på tumörer men det är ju en fråga som man ytterst måste besvara i en klinisk studie, säger Malin Parmar.

Produktionen redan igång

Produktionen av de nya dopamincellerna har redan kommit igång och Malin Parmar tror att man kommer att kunna börja transplantera in cellerna i patienter med Parkinson redan inom tre år.

Håkan Widner som är professor i neurologi och klinikchef vid Skånes universitetssjukhus. Det är han som är ansvarig för att välja ut vilka patienter som kommer att få genomgå transplantationer av hjärnceller inom europastudien TRANSEURO. Han tycker att tidsplanen är realistisk men påpekar att det är vanskligt att lova exakt när.

– Stamceller har varit oerhört hypade i många år men det här är en milstolpe inom forskningen för nu har vi något att konkret att börja arbeta med. Tidigare har vi bara gått och väntat för alla andra alternativ har varit omöjliga att ta till ett kliniskt förarbete så det här är absolut spännande. Nu kan vi planera för patientoperationer. Sedan om det håller hela vägen ut det vet vi inte, säger Håkan Widner.

Bara för yngre patienter

Varje år får ungefär 2.000 svenskar Parkinsons sjukdom. Men det är bara drygt en tiondel av dem som kan komma ifråga för cellterapi.

– Man får inte vara för långt gången i sin sjukdom och inte ha kommit till ett stadie där man har helt okontrollerade rörelser. Vi siktar in oss på de patienter som insjuknat före 50, säger Håkan Widner.

Under transplantationen deponeras ungefär fyra miljoner nervceller i olika områden i hjärnan och så småningom växer de här nervcellerna ut och bildar nya nerv till nerv kontakter som återskapar nätverket i hjärnan.

Känsliga som såpbubblor

– Istället för att hjärnan simmar i konstgjort dopamin från läkemedel så frisätts dopaminet i rätt mängd och vid rätt tillfälle när de nya cellerna kommer på plats. Problemet är att cellerna är väldigt känsliga, det är som att transplantera såpbubblor så man förlorar många celler under proceduren. Man måste vara väldigt försiktig, säger Håkan Widner.

Varför är det så viktigt att lyckas med cellterapi?

– Det finns ett medicinskt behov för unga patienter med en mycket lång sjukdomsperiod framför sig att få behandlingar som håller under mycket lång tid. Nuvarande behandlingar gör inte det, man får kompromissa med både livsföring och funktionsgrad för att det ska fungera, säger Håkan Widner.

Parallellt med den här forskningen, arbetar Malin Parmar och hennes forskargrupp i Lund vidare med att även programmera om andra hjärnceller och hudceller till att bli dopaminproducerande nervceller. Men det ligger mycket längre fram i tiden och det kommer att ta lång tid innan de kan användas på patienter med Parkinson.

Nu har forskare och media länge talat om att stamceller och cellterapi snart kara en behandlingsmetod mot Parkinsons sjukdom. Kan du förstå att patienterna kan känna en viss skepsis mot att vi nu skulle vara så nära en lösning?

– Ja visst är det svårt för allmänheten att följa forskningsfältet. Det har varit många framsteg under tidens gång. Till exempel första gången man kunde göra de här stamcellerna från befruktade ägg och när man för första gången kunde styra dem till att bli nervceller. Jag tror också att forskarvärden har underskattat hur svårt det skulle vara att producera fungerande nervceller från stamceller. Men det har vi lyckats med nu, säger Malin Parmar med ett lyckligt leende.