Vi har sökt svar på varför Elllies läkare sagt att det inte finns något att göra, varför Ellie inte kan få en stamcellstransplantation i Sverige, och om det finns nån möjlighet att Regionen betalar hennes behandling i USA.
Peter Erensjö, överläkare och biträdande verksamhetschef Barn- och ungdomsmedicin svarar via mejl genom pressavdelningen:
– Vi följer gällande rutin för behandling av Krabbes sjukdom. Det har inte bedömts som vetenskapligt bevisat att stamcellstransplantation är en etablerad behandling av Krabbes sjukdom, men vi vet att den utförs på några få platser runt om i världen.
Stora risker
Erensjö menar att stamcellstransplantation är ett ingrepp som är förenat med stora risker, inklusive risk att man kan dö av ingreppet.
– I Sverige och Europa är det inte standard att transplantera, utan man ger behandling för att lindra symtom, vilket innefattar medicinering och god omvårdnad. Barn i Dalarna behandlas enligt rådande nationell konsensus och kontinuerliga diskussioner görs med regionklinik när vi har svårt sjuka barn, skriver han i sitt mejlsvar.
När det gäller finansieringen av Ellies transplantation i USA svarar Regionen så här:
– När det gäller behandling av ovanliga sjukdomar förekommer det, i enstaka fall, att barn skickas utomlands för behandling eller utredning, om behandlingen är i linje med vetenskap och beprövad erfarenhet och om den möjligheten inte finns i Sverige.”
Följer utvecklingen
Vad det innebär för Ellie är oklart. Klart är att regionen inte betalar för behandlingar som sker på eget bevåg, men de hänvisar samtidigt till att det pågår en diskussion om Krabbes på nationell nivå där Socialstyrelsens experter diskuterar rutinerna kring Krabbes sjukdom. Regionen följer utvecklingen och om rutinerna ändras skulle det kunna påverka Ellie.
Individuella beslut behövs
Niklas Darin, är ledare för Centrum för Sällsynta Diagnoser inom Västra Götalandsregionen och en av de läkare som Socialstyrelsen hänvisar till när det gäller Krabbes.
– När det gäller sendebuterande former där förloppet kan se väldigt olika ut tror jag att man behöver individualisera sina beslut beroende på patientens symptombild, säger Niklas Darin, ledare för Centrum för Sällsynta Diagnoser inom Västra Götalandsregionen.