Tolvårige Max lider av en särskild variant av den ovanliga sjukdomen Duchennes muskeldystrofi (DMD). Sjukdomen gör att hans muskler successivt bryts ner. Vid åtta års ålder blev Max tvungen att börja använda rullstol.
I klippet ovan hör du Max och hans föräldrar berätta varför de är kritiska mot att regionen drar in bromsmedicinen.
Regionens besked: Stopp för medicinen vid månadsskiftet
Det finns inget botemedel för DMD, men Max tar dagligen den några år gamla bromsmedicinen Translarna mot sin sjukdom. Den ska göra så att kroppens muskler klarar sig längre. Förra året beslutade Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) att Translarna inte ska ingå i högkostnadsskyddet för patienter som inte längre kan gå.
Myndigheten motiverade beslutet med att det saknas vetenskapligt stöd för att medicinen har effekt efter tappad gångförmåga.
– Det är en knepig fråga naturligtvis. Sedan TLV fattade beslutet har vi diskuterat hur vi följer det på bästa sätt. Det går att argumentera både för och emot, men det vi har landat i är att något annat än att följa TLV:s beslut blir orimligt, säger Peter Amundin, enhetschef för läkemedel och hjälpmedel på Västra Götalandsregionen.
Många turer fram och tillbaka
Det var 2015 som Max började använda Translarna. Från början skulle den bara ges till patienter som deltagit i en läkemedelsstudie som Max var för ung för att delta i, men till slut fick även han prova medicinen.
Två år senare kom ett nytt besked. NT-rådet, en expertgrupp med fokus på nya läkemedel, rekommenderade landets regioner att inte erbjuda Translarna till de patienter som inte längre kan gå. Västra Götalandsregionen meddelade att de skulle följa rekommendationen, och Max skulle bli utan sin medicin. Men så blev det inte.
Max situation uppmärksammades av Göteborgs-Posten, som bland annat rapporterade om att flera forskare var kritiska till NT-rådets rekommendation. De menade att Translarna påverkade alla muskler i kroppen, och inte minst lungorna.
Västra Götalandsregionen backade, och Max fick fortsätta medicineringen med Translarna. Tills nu.
Det här är Duchennes muskeldystrofi (DMD)
- Duchennes muskeldystrofi orsakas av brist på – eller nedsatt funktion av – proteinet dystrofin.
- Bromsmedicinen Translarna angriper en variant av sjukdomen och kostar tre till fyra miljoner kronor om året per patient.
- Varje år får cirka tio pojkar i Sverige diagnosen. Symtomen blir oftast mer tydliga i treårsåldern. Pojkarna kan ha en vaggande gång och svårigheter med att springa, hoppa och resa sig upp från golvet.
- Diagnosen innebär en förkortad medellivslängd. I äldre vetenskaplig litteratur uppgavs den vara ungefär 18 år, men den har stigit sedan dess. I dag blir allt fler patienter över 40 år gamla.