Duchennes muskeldystrofi är en mycket allvarlig muskelsjukdom som främst drabbar pojkar. Sjukdomen, som beror på att proteinet dystrofin saknas, resulterar i att musklerna successivt bryts ner. Crispr är en ny metod som gör det möjligt att korrigera felaktiga gensekvenser i arvsmassan.
Stora möjligheter
Forskarna behandlade vuxna möss med sjukdomen och lyckades korrigera den felaktiga gensekvensen i olika delar av kroppen. Mössen blev inte botade, men forskarna – som redovisar sina resultat i tidskriften Science – ser stora möjligheter att förbättra behandlingen.
Forskning från Umeå
Crispr är delvis utvecklat vid Umeå universitet och dess upphovskvinnor, fransyskan Emmanuelle Charpentier och amerikanskan Jennifer Doudna, fanns med i spekulationerna inför förra årets Nobelpris i fysiologi eller medicin.