Alla människor med ovanliga och svåra sjukdomar får i dag inte samma möjlighet till de nya läkemedel som tas fram. Olika kliniker och landsting kan göra olika bedömningar huruvida man anser sig ha råd eller inte.

För några år sedan var Stefan Persson på väg att dö. Både kroppen och viljan att leva var på väg att tyna bort.

– Det fanns inget hopp, och jag funderade på att avsluta hela skiten, berättar han under ett besök på transplantationskliniken på Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge.

Dottern dog

Stefans historia börjar 1993. Hans dotter Desirée var bara några månader gammal när hon drabbades av en allvarlig och mycket sällsynt blodsjukdom som angrep kroppen och slog ut njurarna. Valet var enkelt. Stefan donerade en av sina njurar till sin dotter. Men Desirées liv gick inte att rädda, och hon blev bara två år.

Snart stod det klart att transplantationen hade utlöst samma livshotande sjukdom, atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHus), hos Stefan.

– Jag förlorade en dotter, och blev allvarligt sjuk när jag var 30 år. Det är då livet börjar för de flesta, men för mig var det som att någon ryckte undan mattan.

Flera transplantationer

Stefan genomgick två njurtransplantationer, men sjukdomen slog ut de nya njurarna också. I 15 år, fem dagar i veckan, var Stefan tvungen att genomgå dialys. Han var beroende av en maskin som filtrerade hans blod för att överleva. De första åren levde han för att träna fotboll med sin son på kvällarna, men kroppen orkade inte och de sista åren var hans värden så dåliga att han knappt orkade gå.

Men 2011 fick Stefan ett samtal från sin läkare, som följt honom under många år:

– Jag sa till Stefan att det har kommit en ny medicin och nu har du chansen att blir transplanterad igen. Vi utreder dig och försöker se till att du får den här medicinen, berättar Ingela Fehrman Ekholm, som är överläkare inom njurmedicin på Karolinska universitetssjukhuset.

Men trots att det fanns en person som nu ville donera ytterligare en njure till Stefan, så var det inte självklart att han skulle få den nya medicinen. Den kostade nämligen flera miljoner kronor om året. Det var först efter att Ingela Fehrman Ekholm tagit strid för honom som sjukhuset till slut sa ja.

”Patienter ingen vill ha”

– Som det är nu är läkemedelsbudgeten för särläkemedel till patienter med ovanliga sjukdomar lagd på klinikerna. Ingen vill ha sådana här patienter – systemet stimulerar inte att de får den behandling som de behöver, säger Ingela Fehrman Ekholm.  

Hon är mycket kritisk till att hon som läkare var tvungen att skriva brev och trycka på.

– Som läkare har man inte de rätta kontakterna. Jag jobbade jättemycket med det här, men jag fick inga svar, hade inga namn att kontakta och var ensam.

Det här är ett dilemma med livet som insats för många av de människor som lider av ovanliga och svåra sjukdomar.

I takt med att gentekniken och biotekniken utvecklas tas det fram allt fler nya läkemedel som riktar sig till små patientgrupper, människor med mycket sällsynta och svåra sjukdomar.

Särläkemedlen, som de kallas, är ofta relativt oprövade och mycket dyra.  Det kan handla om flera miljoner kronor per person och år, eftersom kostnaden att utveckla läkemedlen ska bäras av ett så litet antal patienter.

”Blir som ett postkodlotteri”

Men trots att de här läkemedlen är godkända inom EU och kan ha stor inverkan på patienternas hälsa och livskvalitet så får inte alla patienter tillgång till dem. Olika kliniker och landsting kan göra olika bedömningar huruvida man anser sig ha råd eller inte.

– Det här har lett till en ojämlik tillgång över landet för de här patienterna. Det blir som ett postkodlotteri – var man bor någonstans avgör om man får tillång till behandling eller inte, säger Kerstin Westermark, som är Läkemedelsverkets expert på särläkemedel.

Kerstin Westermark har följt den här problematiken under många år. Hon önskar att det fanns en nationell strategi med en nationell finansiering, för att inte de höga kostnaderna ska drabba enskilda kliniker och landsting, och i slutändan patienterna.

– Det är ett misslyckande ur patientens perspektiv. Det är sorgligt att det ska behöva ta sådan tid, säger hon.

Väldigt svåra sjukdomstillstånd

Finns det inte en risk att kostnaderna för särläkemedel kommer att öka kraftigt om det inte längre ligger i landstingens och klinikernas intresse att begränsa förskrivningen?

– Jag har väldigt svårt att tro det. Man kan begränsa förskrivningen till särskilda sjukdomstillstånd.

Men om alla som behövde skulle få de här läkemedlen – skulle samhället ha råd med det?

– 2013 kostade särläkemedel omkring 800 miljoner av 30 miljarder. Jag ser inte det som en stor kostnad eftersom det rör sig om 60 till 70 olika diagnoser, säger Kerstin Westermark.

– Det handlar om väldigt svåra sjukdomstillstånd, som är livshotande eller kroniska och där det inte finns något annat läkemedel alls.

”De blir diskriminerade”

Ingela Fehrman Ekholm tycker inte att dagens system stämmer med läkaretiken och hälso- och sjukvårdslagen.

– De här patienterna blir ju diskriminerade!  Alla ska ju ha rätt till jämlik vård, säger Ingela Fehrman Ekholm.

Efter drygt två år med den nya medicinen och den nya njuren säger Stefan att det är som att han fått livet tillbaka. Han behöver inte längre gå i dialys och kroppen orkar mycket mer. Han har till och med kunnat resa utomlands för första gången på många år.

Om din läkare inte hade varit beredd att ta strid för att du skulle få den här nya medicinen – hur hade du mått idag?

– Jag hade inte mått alls. Jag hade inte orkat med dialysen utan hade nog valt att avsluta, säger Stefan Persson.

Ska så få patienter få kosta så mycket?

– Ja, det tycker jag. Särläkemedel ska vara en självklarhet oavsett var du bor. Vem ska få styra över vem som ska få leva, och vem som ska dö?