Föräldrarna till ett 80-tal barn går just nu på nålar i väntan på ett beslut som kan innebära skillnaden mellan liv och död för deras barn. Eller mellan rörlighet och att inte kunna röra sig alls.
Barnen lider av den sällsynta ärftliga sjukdomen SMA, Spinal muskelatrofi. De förlorar gradvis förmågan att röra på sina muskler och kan till slut inte röra på sig alls.
De med den svåraste typen av SMA dör oftast före ett års ålder.
Landstingens råd för nya mediciner, det så kallade NT-rådet, fattar inom kort beslut om läkemedlet Spinraza är kostnadseffektivt och huruvida landstingen bör prioritera det eller inte.
God effekt – kostar miljoner
Hittills har 17 svenska barn fått Spinraza. Den botar inte sjukdomen men lindrar symptomen. Effekten har visat sig vara så god att en internationell studie avbröts i förtid av etiska skäl, så att även barnen i kontrollgruppen skulle få medicinen.
Haken är priset. Varje spruta kostar drygt 800.000 kronor. Det första året blir behandlingskostnaden 4,8 miljoner kronor per patient. Därefter kostar det 2,4 miljoner kronor per år och barn, livet ut.
Tydliggör begränsade resurser
Enligt NT-rådet är livskvalitetskostnaden för Spinraza 3 till 8 gånger högre än den nivå på läkemedel som de vanligtvis anser är rimligt för ett läkemedel som har god effekt och som ges vid ovanliga och svåra sjukdomstillstånd.
– Sjukvårdens resurser är begränsade och det blir väldigt tydligt i sådana här skarpa diskussioner kring ett läkemedels effekt, nytta och kostnad, säger NT-rådets ordförande Gerd Lärfars.
Dansknorskt nej
NT-rådets norska motsvarighet sa nej till att införa Spinraza som standardbehandling eftersom att de tyckte att priset var oetiskt. Även Danmark har sagt nej.
Pediatrikprofessorn och överläkaren Már Tulinius på Drottnings Silvias barnsjukhus ledde den svenska delen av läkemedelsstudien på små barn. Han kunde se hur de flesta barnen som fick Spinraza överlevde sin ettårsdag och hur de fick tillbaka sin motorik.
– Det är ett väldigt kraftfullt läkemedel och det är helt revolutionerande för den här patientgruppen, säger han.
– Jag har sett hur barn som fått Spinraza nu kan röra på sina ben och sitta utan stöd. Utan medicinen så hade de kanske bara kunnat röra på sina fingrar, om de ens hade överlevt.
Faktaruta: SMA, Spinal muskelatrofi
- Spinala muskelatrofier är en grupp ärftliga sjukdomar där motoriska nervceller i hjärnan och ryggmärgen bryts ned. Det leder till muskelsvaghet och muskelförtvining.
- Patienter med SMA har brist på ett protein som behövs för att de ska kunna använda sina muskler.
- Det finns flera olika typer av SMA. Vid de svårare formerna blir patienterna till slut nästan helt förlamade.
- Känseln är normal, liksom den kognitiva utvecklingen och ögonens rörelser.
- Risken för infektioner, framför allt lunginflammation, är stor eftersom barnen har svårt att hosta upp slem. Infektionerna tillsammans med tilltagande svaghet gör att flertalet barn med SMA I avlider i andningssvikt före tre års ålder, oftast redan under det första levnadsåret.
- Varje år insjuknar 4-8 barn i Sverige den svåraste formen av SMA I.
- 2-3 barn per år insjuknar i SMA II respektive SMA III.
- Det finns ännu ingen botande behandling för spinal muskelatrofi och insatserna inriktas därför på att lindra symtom och kompensera för funktionsnedsättningar.
Källa: Socialstyrelsen, Tandvårds-och läkemedelsförmånsverket, Sahlgrenska akademin, The New England Journal of Medicine, NT-rådet.