Mössen bar på en muterad gen som gör att de förlorar hörseln med tiden, precis som hos människor. I studien, som publiceras i Nature, beskriver forskarna hur de med hjälp av gensaxen CrisprCas9 lyckades gå in och förebygga dövhet hos mössen.

Mutationer i TMC1-genen står för mellan fyra och åtta procent av alla fall av genetiskt orsakad dövhet hos människor. Genen kodar för ett protein som är viktigt för hörseln, det hjälper till att omvandla ljud till elektriska signaler som kan transporteras till hjärnan. 

Om man bär på mutationen brukar hörseln gradvis bli sämre med åren. Det börjar ofta i barndomen och efter 10–15 år har man förlorat hörseln helt. 

Kan vara hela livet

Forskarna använde CrisprCas9-tekniken på levande nyfödda möss som bar på en muterad TMC1-gen. Med hjälp av gensaxen kunde forskarna klippa i arvsmassan och stänga av den muterade genen.  

Det är angeläget med nya studier kring hur man kan behandla den här typen av hörselskador eftersom det i dag inte finns några effektiva behandlingsmetoder. 

– Det är spännande att gentekniker används för att hitta nya behandlingsvägar vid genetisk hörselnedsättning, det kan man i dag inte behandla effektivt. Andra tekniker som prövats experimentellt vid djurförsök har ofta en begränsad hållbarhet men CrisprCas9-teknikens effekt kan sitta i livet ut, säger Helge Rask-Andersen, senior professor i experimentell otologi vid Uppsala universitet och öronkliniken vid Akademiska sjukhuset i Uppsala. 

Hörde lika bra

Åtta veckor efter att mössen behandlats testade forskarna deras hörsel genom plötsliga ljud. De möss som blivit behandlade reagerade på ljuden medan möss som inte behandlats men som bar på mutationen inte gjorde det. 

Andra mätningar visade att mössen som behandlats hade nästan exakt lika många hårceller kvar i innerörat som friska möss, vilket tyder på att de hörde ungefär lika bra.

Forskarna menar att de visat att behandlingen är en säker och effektiv metod i ett djur som har en genetisk mutation och en hörselnedsättning jämförbar med den hos människor. De hoppas att studien ska bidra till utvecklingen av behandlingar för genetiska hörselskador. 

Finns risker

Men Helge Rask-Andersen ser att det finns en del risker. Tekniken behöver individanpassas för att bli helt säker. När man tar bort en mutation kan man nämligen orsaka en annan beroende på hur arvsmassan ser ut.  

– Tekniken är fortfarande i sin linda och har relativt låg möjlighet att lyckas vid varje behandlingstillfälle. Det krävs därför vidare studier där man anpassar tekniken specifikt för människor och man måste se till att andra gener inte påverkas. Man kommer sannolikt också behöva designa gensaxen efter varje individs unika dna-sekvens, säger Helge Rask-Andersen.