Två tredjedelar av de behandlade lever idag helt normalt och utan MS-mediciner. Men trots de goda resultaten är det fortfarande relativt få som får behandlingen, och de regionala skillnaderna är stora.

Hjärnan skadas

MS är en så kallad autoimmun sjukdom, det innebär att kroppens immunförsvar har missuppfattat sin uppgift och börjat bekämpa den egna hjärnan. I första stadiet skadas det så kallade myelinet, som kan liknas vid nervbanornas isolering. När myelinet inte fungerar som det ska blir nervsignalerna svagare eftersom de läcker ut från nerverna. I ett allvarligare skede skadas nervbanorna så att inga impulser går fram. Gäller det till exempel nerver som kontrollerar benen förloras förmågan att gå.

Skov

MS utvecklas i så kallade skov, funktionshinder som plötsligt inträder och som efter en tid går tillbaka. Vid aggressiv skovvis fortlöpande MS kommer skoven tätt och den sjuke upplever sig drabbas av allt allvarligare funktionsnedsättningar som också i allt större omfattning blir bestående. Det är denna typ av MS som framgångsrikt kan behandlas med blodstamcellstransplantation om behandlingen sätts in i ett tidigt skede.

Farlig behandlingsmetod

Blodstamcellstransplantation går till så att benmärgen stimuleras att avge stamceller till blodet. Sedan silas blodet i en speciell maskin och stamcellerna avskiljs för att senare frysas.

Därefter får patienten en mycket kraftig cellgiftsbehandling så att hela immunförsvaret slås ut. Det här är en jobbig och farlig behandlingsfas eftersom patienten är extremt infektionskänslig under cirka en veckas tid. Hittills har ingen avlidit i Sverige, men risken måste vägas mot nyttan.

Nytta vägs mot risk

Joachim Burman, överläkare vid neurologen, Akademiska sjukhuset i Uppsala, utvecklar sedan flera år metoden att använda blodstamcellstransplantation mot MS. Han menar att, precis som vid all annan medicinsk behandling, måste riskerna vägas mot nyttan.

– Nyckeln är att välja rätt patient. Väljer man en patient som har lindrig sjukdom då väger riskerna över och det är bättre att använda bromsmedicinering. Men väljer man en patient som har svår sjukdom och som har mycket att förlora, då har man mycket att vinna med behandlingen, säger Joachim Burman och fortsätter:

– I det läget väger riskerna mindre tungt än den vinst man kan göra. Äldre patienter, som haft MS länge och redan har etablerade funktionshinder, har förmodligen mindre nytta av behandlingen samtidigt som riskerna är större.

Frysta stamceller

Eftersom det är det egna immunförsvaret som löper amok i kroppen, syftar behandlingen till att återställa immunförsvaret så att det upphör att skada hjärnan. Det görs i tre steg:

Först stimuleras benmärgen till att släppa ut stamceller i blodomloppet. Därefter passerar allt blod genom en maskin som kan avskilja stamcellerna som senare fryses in.

Sedan slås immunförsvaret ut fullkomligt med hjälp av starka cellgifter. Patienten är under cirka en veckas tid helt utan immunförsvar. Det är en mycket farlig fas och patienten hålls strikt isolerad. Minsta infektion kan få allvarliga konsekvenser.

Slutligen får patienten tillbaka sina upptinade stamceller i en blodtransfusion. Stamcellerna söker sig tillbaka till benmärgen och börjar producera vita blodkroppar, alltså ett nytt immunförsvar.

Det nya immunförsvaret har glömt att det brukar attackera hjärnan. För två tredjedelar av patienterna upphör all MS-aktivitet. Sett till alla behandlade minskade skov-aktiviteten med 99 procent, detta enligt en artikel som publicerades i en vetenskaplig tidskrift 2014.

Kontroversiell metod

Behandlingens effektivitet är väl dokumenterad och resultaten är betydligt bättre än de som uppnås med bromsmedicinering, ändå är stamcellstransplantation en kontroversiell behandlingsmetod när det gäller MS. Det beror på att det ännu inte har kunnat genomföras en vetenskaplig studie där patienter behandlade med blodstamcellstransplantation kan jämföras med en kontrollgrupp som fått traditionell behandling med bromsmediciner.

– En sådan studie pågår och när vi har den i ryggen är det otvivelaktigt att metoden vilar på vetenskaplig grund, säger Joachim Burman.

Norska patienter

Norge har en striktare lagstiftning än Sverige när det gäller vilka medicinska metoder som tillåts. Eftersom kontrollstudien inte är klar, tillåter inte de norska myndigheterna blodstamcellstransplantation som metod mot MS. Detta medför att norska MS-sjuka har sökt sig till Sverige för att här få transplantationen utförd. De måste betala ur egen ficka och behandlingen är dyr.

Kostnadseffektiv

Samhällsekonomiskt finns dock stora vinster när sjukdomen kan behandlas vid ett enda tillfälle i stället för att behandlas med livslång medicinering med bromsmediciner.

– Det här är en väldigt kostnadseffektiv behandling, säger Joachim Burman. En av de vanligaste behandlingarna med bromsmedicin kostar drygt 200 000 kr per år. Om man insjuknar vid 30 så kan det handla om en 50-årig medicinering, alltså 10 miljoner per patient. Transplantationen kostar samhället en halv miljon eller strax däröver. Det är en engångssumma som oerhört snabbt tjänas in.

Regionala skillnader

Men långt ifrån alla med lämplig sjukdomsbild erbjuds transplantation. Behandlingarna kan genomföras vid alla universitetssjukhus och de flesta har hittills genomförts vid Akademiska i Uppsala, Karolinska i Solna och Skånes universitetssjukhus. Bara ett fåtal patienter har behandlats vid de övriga sjukhusen, så det gäller att bo rätt landsända.

Varje år insjuknar cirka ett tusen svenskar i MS, men endast trettio får behandlingen.

– Om vi når upp till hundra behandlingar årligen skulle jag vara nöjd. Men ser man till antalet som skulle ha nytta av behandlingen så är det ännu fler, säger Joachim Burman.

Kajsa blev frisk

Kajsa Sigvardsson insjuknade 2010 i MS och såg mörkt på sin framtid. Hon är en av de 120 MS-sjuka som hittills behandlats med blodstamcellstransplantation. Nu, två år efter behandlingen, lever hon ett helt normalt liv. Kajsa säger att hon är frisk, men att hon formellt har sin MS-diagnos kvar.