Förut var det tidsödande och ibland omöjligt att förändra gener i celler. Men med hjälp av Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudnas gensax CRISPR-Cas9 går det numera att förändra och göra tillägg till gener inom loppet av några veckor.

– Även om jag tilldelats flera priser och hört mitt namn i spekulationerna så blev jag väldigt överraskad och känslosam när Göran Hansson från Kungliga Vetenskapsakademien ringde mig, säger Emmanuelle Charpentier på länk under dagens presskonferens.

Charpentier vid Umeå universitet

Emmanuelle Charpentier är 51 år och född i Frankrike, men hon var verksam vid Umeå universitet när hon gjorde sin banbrytande upptäckt.

—Umeå var en fantastisk tid i min karriär. När jag sa till mina vänner och kollegor att jag skulle dit undrade de om jag tänkte helt klart, men när jag kom dit märkte jag att jag trivdes väldigt bra och jag fick tid för min forskning, säger Emmanuelle Charpentier.

Upptäckten av gensaxen var oväntad. När Emmanuelle Charpentier studerade bakterien Streptococcus pyogenes, som orskar halsfluss, upptäckte hon en tidigare okänd molekyl, tracrRNA.

Hennes kartläggningar visade att tracrRNA är en del av bakteriers uråldriga immunförsvar, CRISPR-Cas, som oskadliggör virus genom att klippa sönder deras DNA.

Charpentier publicerade upptäckten 2011.

Biokemisten Doudna

Senare under 2011 inledde Charpentier ett samarbete med Jennifer Doudna, en biokemist med stor kunskap om RNA. RNA är det kemiska ämnet som bland annat fungerar som en budbärare mellan generna och de proteiner som generna kodar för.

—Jag levde både i Umeå-tid och Kalifornien-tid för på nätterna satt jag uppe och diskuterade Crispr med Jennifer Doudna, säger Emmanuelle Charpentier.

Jennifer Doudna är 56 år gammal och ursprungligen från Washington, D.C, i USA.

Fungerade i provrör 2012

Tillsammans lyckades Doudna och Charpentier under 2012 att få gensaxen från bakteriens immunförsvar att fungera i ett provrör.

Sedan dess har användningen av gensaxen CRISPR-Cas9 fullkomligt exploderat, och forskare över hela världen har tagit forskningen vidare.

Den har bidragit till mängder av viktiga grundvetenskapliga upptäckter och växtforskare har kunnat framställa grödor som motstår mögel, skadedjur och torka.

– Det finns en enorm kraft i gensaxen, som angår oss alla. Den har inte bara revolutionerat grundvetenskapen, utan även växtförädlingen, och kommer att leda till nyskapande medicinska behandlingar, säger Claes Gustafsson, ordförande i Nobelkommittén för kemi, i ett pressmeddelande.

Möjligheter och risker

Inom medicinen pågår många kliniska prövningar av nya terapier mot cancer och gensaxen skulle kunna göra det möjligt att bota svåra genetiska sjukdomar i framtiden.

Men det finns också risker med den nya tekniken.

—Vi måste fråga oss, vad vill vi uppnå med den här tekniken? Vi kan nu förändra mänskligt dna och göra saker som inte längre är etiskt försvarbara, säger Johan Rockberg, docent i riktad evolution på KTH.

Emmanuelle Charpentier och Jennifer Doudna är den sjätte respektive sjunde kvinnan att få Nobelpriset i kemi. Den första var Marie Curie 1911. 178 kemipristagare har varit män.