I Sverige lever 700 personer med sjukdomen cystisk fibros som ofta kräver lungtransplantation och leder till ett kortare liv. Hälften av de drabbade skulle hjälpas av ett nytt läkemedel som visat sig vara effektivt i behandling mot sjukdomen. Läkemedlet tillför ett protein som hindrar det skadliga slemmet från att bildas – det som successivt förstör lungorna.
Prislappen: Två miljoner kronor om året
Trots att läkemedlet inte subventioneras i Sverige går det att köpa hos ett apotek. Men det kostar över två miljoner kronor om året.
Läkemedelsföretaget har skickat in en ny ansökan till myndigheten. Om det blir en nytt avslag funderar Matilda Lundgren att lämna landet.
– Då har jag och min pojkvän diskuterat att eventuellt flytta till ett land där Kaftrio finns subventionerat idag. För alternativet är att bo kvar i Sverige, leva enligt den gamla cf-vården och då innebär det en lungtransplantation och innan dess en försämring som är väldigt jobbig, säger hon.
I videon berättar Matilda om hennes vardag med den behandling hon går igenom varje dag.
Cystisk fibros, CF
- Det finns olika mutationer av sjukdomen men det orsakas av förändringar i genen CFTR.
- CFTR-proteinet hjälper till att reglera balansen mellan salt och vatten på ytan i kroppen.
- Utan eller för lite av det här proteinet medför att de slemproducerande körtlarna i kroppen utsöndrar ett alltför segt slem.
- Framförallt påverkas lungorna och mag-tarmkanalen, med andningsbesvär, lunginfektioner och svårighet att smälta maten.
- Den behandling som används i Sverige i nuläget är oftast förebyggande, men successivt får patienterna bland annat sämre lungkapacitet.
- Tillståndet leder ofta till lungtransplantation och ett kortare liv.
Källa: Socialstyrelsen
